Uma nova estratégia de tratamento pode mudar a forma como o colesterol alto é combatido no futuro. Pesquisadores estão testando uma terapia genética capaz de modificar uma parte específica do DNA e, com isso, reduzir de forma duradoura os níveis de colesterol LDL, conhecido como “colesterol ruim”, e de triglicerídeos.
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A técnica utiliza o sistema de edição genética CRISPR-Cas9, uma ferramenta que permite alterar trechos específicos do material genético. Nesse caso, o alvo dos cientistas é o gene ANGPTL3, que participa da regulação dos níveis de gorduras no sangue.
A proposta é desativar esse gene nas células do fígado. A expectativa dos pesquisadores é que uma única aplicação possa produzir um efeito prolongado, diferentemente de medicamentos convencionais para controle do colesterol, que geralmente precisam ser utilizados de forma contínua.
Resultados iniciais são considerados promissores
O tratamento foi avaliado inicialmente em um pequeno grupo de pacientes com níveis elevados de colesterol e que apresentavam dificuldades para controlar a condição com as terapias disponíveis.
Entre os participantes que receberam a dose mais alta da terapia, os pesquisadores observaram uma redução de aproximadamente 53% no colesterol LDL após um ano. Também foi registrada uma queda de cerca de 48% nos níveis de triglicerídeos.
Apesar dos resultados, os números ainda precisam ser interpretados com cautela. O estudo inicial contou com apenas 15 participantes, o que significa que ainda não é possível afirmar que a técnica seja segura e eficaz para a população em geral.
Por que o gene ANGPTL3 foi escolhido?
A escolha do gene está relacionada a observações feitas anteriormente pela comunidade científica. Algumas pessoas nascem naturalmente com alterações que reduzem ou impedem a atividade do ANGPTL3.
Esses indivíduos apresentam níveis mais baixos de colesterol e triglicerídeos e, aparentemente, menor risco de desenvolver doenças cardiovasculares. A partir dessas observações, os pesquisadores passaram a investigar se seria possível reproduzir esse efeito por meio da edição genética.
Com o CRISPR-Cas9, a intenção é fazer uma alteração específica no DNA das células do fígado para reduzir a atividade do gene.
Tratamento ainda é experimental
Embora os resultados iniciais tenham chamado a atenção, a terapia está longe de estar disponível como tratamento convencional para colesterol alto.
Antes de uma possível aprovação, serão necessários estudos maiores para confirmar a eficácia e avaliar os riscos associados à alteração genética. Os participantes da pesquisa também deverão ser acompanhados durante anos para que os cientistas possam identificar possíveis efeitos de longo prazo.
A principal diferença em relação aos tratamentos tradicionais está justamente na proposta de duração. Enquanto medicamentos como as estatinas precisam ser tomados regularmente para manter o colesterol sob controle, uma terapia genética poderia, em tese, produzir uma alteração permanente ou de longa duração.
Avanço pode representar uma nova abordagem
O colesterol elevado é um dos principais fatores de risco para doenças cardiovasculares, como infarto e acidente vascular cerebral (AVC). Atualmente, o controle da condição envolve mudanças no estilo de vida e, quando necessário, o uso de medicamentos.
Caso os próximos estudos confirmem a segurança e a eficácia da edição genética, a tecnologia poderá representar uma nova alternativa para pessoas que apresentam colesterol muito elevado ou que não conseguem alcançar níveis adequados com os tratamentos existentes.
Por enquanto, porém, os pesquisadores tratam os resultados como uma prova inicial de conceito. A possibilidade de controlar o colesterol por meio de uma única intervenção genética é promissora, mas ainda depende de novas etapas de pesquisa antes de se tornar uma realidade clínica.
