O Sistema Único de Saúde (SUS) anunciou, na última quinta-feira (20), a incorporação do Zolgensma, um medicamento inovador com custo estimado em R$ 6,5 milhões por dose, para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A medida, que entra em vigor em abril de 2025, representa um marco na saúde pública brasileira, oferecendo esperança a crianças de até seis meses diagnosticadas com a doença rara e neurodegenerativa.
O que é a AME? É uma doença rara, genética e neurodegenerativa que causa a perda progressiva dos neurônios motores, responsáveis pelos movimentos voluntários essenciais para funções como respirar, engolir e se locomover. A doença se manifesta em diferentes tipos, sendo o tipo 1 o mais grave e comum, afetando bebês e crianças pequenas.
Zolgensma: É uma terapia gênica inovadora que atua substituindo o gene defeituoso responsável pela AME. O tratamento é administrado em dose única e tem o potencial de interromper a progressão da doença, proporcionando melhor qualidade de vida e aumentando a expectativa de vida dos pacientes.
Para ter acesso ao Zolgensma pelo SUS, os pacientes devem atender aos seguintes critérios: ter até seis meses de idade no momento do diagnóstico, apresentar diagnóstico de AME tipo 1 confirmado por exame genético, não apresentar ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
A incorporação do Zolgensma pelo SUS representa um avanço significativo para a saúde pública do Brasil. A medida garante o acesso a um tratamento de alto custo e alta complexidade para pacientes com AME tipo 1, que antes dependiam de decisões judiciais ou de recursos próprios para ter acesso ao medicamento.
O Ministério da Saúde afirma que a incorporação do Zolgensma é apenas o primeiro passo para a melhoria do tratamento da AME no Brasil.
O governo federal pretende expandir o acesso ao medicamento para outros tipos da doença e investir em pesquisas para o desenvolvimento de novas terapias. Para mais informações sobre o Zolgensma e o tratamento da AME no SUS, acesse o site do Ministério da Saúde ou entre em contato com a Central de Atendimento pelo telefone 136.
