O Ministério da Saúde anunciou ter definido uma estratégia para viabilizar a compra do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O remédio é um dos mais caros do mercado e custa cerca de R$ 7 milhões.

Segundo o ministério, foi firmado um acordo com a empresa fabricante, a Novartis, na última quinta-feira (20), condicionando o pagamento ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada.

O remédio, uma infusão de dose única que está entre os primeiros de uma nova classe de terapias genéticas de ponta, é uma grande promessa para pessoas com condições fatais ou debilitantes. Ele já havia sido incorporado ao SUS (Sistema Único de Saúde) no início de dezembro de 2022, após avaliação da Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no SUS) e passar por consulta pública.

"Pela primeira vez, o SUS [Sistema Único de Saúde] vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias", explica o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

Estima-se que entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, 287 tenham AME, segundo dados do IBGE. O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo 1, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte.