A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta segunda-feira (5), o registro do Elfabrio (alfapegunigalsidase), novo medicamento destinado ao tratamento da doença de Fabry. O produto é indicado para pacientes adultos com diagnóstico confirmado da doença e deficiência da enzima alfagalactosidase.
O medicamento é utilizado como terapia de reposição enzimática (TRE) de longa duração. A doença de Fabry é uma condição genética rara causada pela deficiência da enzima α-galactosidase A, o que provoca o acúmulo de uma substância chamada globotriaosilceramida (Gb3) em diferentes tecidos e órgãos do organismo.
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Doença é hereditária e não contagiosa
A doença de Fabry é causada por uma alteração no gene GLA, localizado no cromossomo X, e pode ser transmitida de uma geração para outra. Por isso, pessoas que apresentam a alteração genética podem transmiti-la aos filhos.
No caso de um homem afetado, o cromossomo X alterado é transmitido para todas as filhas, enquanto os filhos homens recebem o cromossomo Y do pai. Já uma mulher com a alteração genética pode transmiti-la tanto para filhos quanto para filhas.
A condição não é contagiosa e não pode ser transmitida por contato físico, alimentos, relações sexuais ou convivência com uma pessoa afetada.
Doença pode afetar diferentes órgãos
A doença de Fabry é sistêmica e pode apresentar manifestações em diversas partes do corpo. Entre as possíveis complicações estão insuficiência renal, doenças cardíacas, doença cerebrovascular e neuropatia periférica.
A condição também pode provocar perdas sensoriais, perda auditiva, lesões características na pele, chamadas angioqueratomas, além de problemas gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal.
Como funciona o Elfabrio
O novo medicamento funciona como um substituto de longa duração da enzima alfagalactosidase. De acordo com a Anvisa, o tratamento ajuda na quebra e na eliminação da substância que se acumula no organismo.
A ação do medicamento contribui para prevenir a progressão de problemas cardíacos e da insuficiência renal associados à doença de Fabry.
Administração
O Elfabrio é apresentado como uma solução estéril para diluição, em frasco de 10 ml. A aplicação é realizada por meio de infusão intravenosa.
O registro foi formalizado pela Anvisa por meio da Resolução nº 3.880/2026, publicada no Diário Oficial da União (DOU).