Recentemente, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou a terapia gênica Roctavian (valoctocogeno roxaparvoveque), da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda para o tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave, cujo o dia é lembrado hoje. O tratamento inédito é administrado em uma única dose, por infusão intravenosa, que age no controle de sangramentos recorrentes, dolorosos e, muitas vezes, muito debilitantes.

"A hemofilia é uma das poucas doenças para as quais já existe a terapia gênica. Esse tipo de tratamento é muito promissor, mas ainda está longe do uso na prática devido ao alto custo", diz o hematologista Antônio Brandão, da BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo.

A hemofilia é uma doença genética caracterizada pela falta de proteínas necessárias para a coagulação do sangue. Pacientes com hemofilia A tem deficiência na produção do fator de coagulação VIII, enquanto as com hemofilia B, têm déficit do fator IX. Sem essas proteínas, elas estão sujeitas a sangramentos constantes. Os homens são mais afetados pela doença, representando cerca de 98% dos pacientes.